Short Bowel Syndrom - Teduglutide Ruft Positive Response , Europa

    Kurzdarmsyndrom (SBS) ist ein hoch schwächende Erkrankung, die , wenn der Körper die Gastrointestinaltrakt nicht genügend Nährstoffe und Flüssigkeiten absorbieren infolge einer Resektion eines wesentlichen Teils des Darms infolge des Morbus Crohn, Ischämie oder anderen Bedingungen auftritt.

    Weil der Körper des Patienten nicht in der Lage , ausreichend Nährstoffe, Wasser und Elektrolyten absorbieren , SBS -Patienten leiden oft Unterernährung , schwere Durchfall . Entwässerung . Müdigkeit , Osteopenie und Gewichtsverlust .

    Die Standardbehandlung für SBS besteht aus Ernährungsunterstützung , beispielsweise parenterale Ernährung (PN ) und / oder intravenösen ( IV) Flüssigkeiten zu ergänzen und zu stabilisieren Nährstoffbedarf . PN wird zu schwerwiegenden Komplikationen , einschließlich Infektionen , Blutgerinnsel oder Leberschäden verbunden . Diese Risiken erhöhen die mehr Patienten sind auf PN . Patienten, die PN erleben oft eine schlechte Qualität des Lebens mit häufigem Wasserlassen , Schwierigkeiten beim Schlafen und Verlust der Unabhängigkeit . Bis jetzt gab es keine zugelassenen Therapien zur Verfügung , um in Europa SBS zu behandeln.

    Ausschuss der Europäischen Arzneimittelagentur für Medicinal Products for Human Use (CHMP) hat nun empfohlen, dass Takeda Pharmaceutical Company Limited und NPS Pharmaceuticals, Inc. sind die Marktzulassung für teduglutide , die im Rahmen der europäischen Handelsnamen Revestive bekannt gewährt

    Teduglutide ( Revestive

    Professor Palle Bekker Jeppesen , MD, Ph.D, aus den dänischen Copenhagen University Hospital Department of Medical Gastroenterology erklärt : . " Kurzdarmsyndrom -Patienten leiden an Unterernährung und Durchfall und oft parenterale Ernährung ist notwendig, um das Leben zu erhalten Revestive ist ein neues, einzigartiges und wichtige Behandlungsoption für unsere Patienten und fügt wichtige Wert der begrenzten Behandlungs Rüstzeug . "

    Trevor Smith , Leiter von Takeda europäischen und kanadischen Commercial Operations , sagte : " . Wir begrüßen die positive Stellungnahme des CHMP für teduglutide Dies ist eine gute Nachricht für Patienten mit SBS . "

    Francois Nader , MD , Präsident und Chief Executive Officer von NPS Pharmaceuticals hinzugefügt:

    "Wir freuen uns mit der Empfehlung des Ausschusses , der uns näher an unser Ziel, teduglutide in Europa für Patienten mit Kurzdarmsyndrom bringt . Teduglutide stellt einen wichtigen Behandlung voraus , die signifikant verringern könnte, oder sogar die parenterale Ernährung Unterstützung für Patienten mit Kurzdarm beseitigen Syndrom. Wir gratulieren unserem Partner Takeda am Erhalt dieser positive Meinung und freuen uns auf die Unterstützung ihrer Bemühungen, diese dringend benötigte Therapie für die Patienten . "

    Der CHMP basiert ihre Entscheidung, teduglutide auf zwei Studien empfehlen . Die erste Phase-3- doppelblinden, Placebo-kontrollierten Studie nahmen insgesamt 86 SBS -Patienten in der Notwendigkeit der parenteralen Ernährung , davon 43 Patienten wurden mit einer subkutanen 0,05 mg / kg / Tag -Dosis teduglutide randomisiert , während die übrigen 43 Patienten waren Placebo für bis zu 24 Wochen .

    Die Ergebnisse zeigten, dass die in der teduglutide Gruppe erzielten Reduzierungen zwischen 20 % bis 100% der parenteralen Ernährung in Woche 20 und 24 , die im Vergleich zu denen in der Placebo-Gruppe , dh 63% gegenüber 30% , p = 0,002 statistisch wesentlich verschieden war . Nach 24 Wochen , Patienten in der teduglutide Gruppe hatte einen 4,4 l / Woche Reduzierung der parenteralen Ernährung Anforderungen im Vergleich zu 2,3 l / Woche für Placebo (p <0,001) , während 21 bzw. 54% der Patienten in der Gruppe erreicht teduglutide mindestens einen Tag Reduktion der parenteralen Ernährung Verabreichung (p = 0,005 ) im Vergleich zu 9 bzw. 23% der Patienten in der Placebo-Gruppe . Die Forscher festgestellt , dass teduglutide war gut in der Studie in Bezug auf die Dosierung, Häufigkeit und Dauer vertragen.

    Die zweite Phase 3 doppelblinden , Placebo-kontrollierten Studie, die 83 Patienten, die SBS parenterale Ernährung erforderlich , von denen 35 Patienten erhielten eine 0,05 mg / kg / Tag -Dosis teduglutide subkutan , während 32 Patienten erhielten eine 0,10 mg / kg / Tag -Dosis teduglutide und 16 Patienten Placebo für eine Dauer von bis zu 24 Wochen .

    Die Studie der primäre Wirksamkeits Auswertung zeigte keine statistisch bedeutende Unterschiede zwischen dem teduglutide 0,10 mg / kg / Tag -Gruppe und der Placebo-Gruppe . Jedoch ist die Anzahl der Teilnehmer ( 46%) mit der empfohlenen Dosis von teduglutide von 0,05 mg / kg / Tag verabreicht in Woche 20 und 24 berichtet eine Reduktion von mindestens 20% in der parenteralen Ernährung , die im Hinblick auf diejenigen, statistisch wichtig erwiesen ( 6%) in der Placebogruppe. In Woche 24 , die Forscher festgestellt , dass im Vergleich zu Placebo führte teduglutide in einem 2,5 l / Woche Rückgang der parenteralen Ernährung Anforderungen , während die Placebo nur erreicht, 0,9 l / Woche (p = 0,08) . Ferner beobachtet man , dass die 0,05 mg / kg Tagesdosis teduglutide wurde gut während der Studiendauertoleriert.

    Im Jahr 2007 NPS Pharmaceuticals Inc. , die alle Rechte an teduglutide in Nordamerika hat , gewährt Nycomed die Rechte zur Entwicklung und Vermarktung teduglutide außerhalb der USA , Kanada, Mexiko und Israel . Im November 2011 erhielt die US FDA einen Zulassungsantrag für teduglutide von NPS , die in den USA unter dem Handelsnamen GATTEX bekannt ist

    Geschrieben von Petra Rattue