FDA genehmigt Myalept zu seltenen Stoffwechselerkrankungen zu behandeln

    Am 24. Februar 2014 , die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept ( metreleptin zur Injektion) als Ersatz-Therapie , um die Komplikationen von Leptin -Mangel mit angeborenen oder erworbenen generaligeneraliLipodystrophie zu behandeln , zusätzlich zu Diät bei Patienten .

    Generalisierte Lipodystrophie ist ein Zustand, mit einem Mangel an Fettgewebe assoziiert . Patienten mit angeborenen generalisierte Lipodystrophie sind mit wenig oder ohne Fettgewebe geboren. Patienten mit erworbener generali Lipodystrophie zu verlieren in der Regel Fettgewebe über die Zeit. Weil das Hormon Leptin wird von Fettgewebe gemacht , Patienten mit generali Lipodystrophie haben sehr niedrige Leptinspiegel . Leptin reguliert Nahrungsaufnahme und andere Hormone, wie Insulin.

    Patienten mit beiden Arten von generalisierten Lipodystrophie entwickeln oft schwere Insulinresistenz in jungen Jahren und kann Diabetes mellitus , die schwer zu kontrollieren oder zu sehr hohen Triglyceriden im Blut ( Hypertriglyceridämie ) , die dazu führen können Entzündung des Pankreas.

    " Myalept ist die erste zugelassene Therapie für die Behandlung der Komplikationen mit angeborenen oder erworbenen generali Lipodystrophie angegeben und stellt einen benötigten Behandlungsoption für Patienten mit dieser seltenen Krankheit ", sagte Mary Parks , MD, stellvertretender Direktor des Office of Drug Evaluation II in der FDA Center for Drug Evaluation und Forschung .

    Die Sicherheit und Wirksamkeit von Myalept , ein Analogon von Leptin durch rekombinante DNA-Technologie hergestellt , wurden in einer offenen , einarmigen Studie , die 48 Patienten mit angeborenen oder erworbenen generali Lipodystrophie hatte auch enthalten ausgewertet Diabetes mellitus , Hypertriglyceridämie und / oder erhöhten Nüchtern-Insulin . Die Studie zeigte Verringerungen HbA1c ( ein Maß für die Blutzuckerkontrolle ) , Nüchternglukose und Triglyceride .

    Anti-Drogen- Antikörper mit neutralisierenden Aktivität gegen Leptin und / oder Myalept kann zu entwickeln, die in schweren Infektionen oder Verlust der Wirksamkeit der Behandlung führen kann. T-Zell- Lymphom wurde bei Patienten mit erworbenen generali Lipodystrophie berichtet worden , die beide behandelt und nicht mit Myalept behandelt , so der Gesundheitsberufe sollten sorgfältig prüfen, die Vorteile und Risiken der Behandlung mit Myalept bei Patienten mit signifikanten hämatologischen Anomalien und / oder erworbene generalisierte Lipodystrophie . Myalept ist bei Patienten mit Adipositas allgemeinen kontraindiziert. Myalept wird für die Anwendung bei Patienten mit HIV verbundenen Lipodystrophie oder bei Patienten mit Stoffwechselerkrankungen wie Diabetes mellitus und Hypertriglyceridämie zugelassen , ohne gleichzeitige Nachweis von verallgemeinerten Lipodystrophie .

    Wegen der Risiken, die mit der Entwicklung von neutralisierenden Antikörpern und Lymphom ist Myalept nur durch die Myalept Risk Evaluation and Mitigation Strategy ( REMS ) Programm . Unter diesem REMS -Programm müssen die verordnenden Ärzte mit dem Programm durch die Einschreibung in und Abschluss der Ausbildung bescheinigen. Apotheken müssen mit dem Programm zertifiziert werden und nur zu verzichten Myalept nach Erhalt der Myalept REMS Prescription Authorization Form für jedes neue Rezept.

    Myalept ist auch mit einem Medication Guide und Gebrauchsanweisungen , die Patienten mit wichtigen Informationen über die Medikamente bietet genehmigt. Der Leitfaden wird jedes Mal, wenn ein Patient füllt ein Rezept verteilt werden.

    Die FDA verlangt sieben Studien ( Post-Marketing- Anforderungen) für Myalept , darunter eine langfristige prospektive Beobachtungsstudie ( Produkt Belichtungsregister) der Patienten mit Myalept , einer Studie , für die Immunogenität zu bewerten ( Antikörperbildung ) von Myalept behandelt , und ein Bewertung und Analyse der Spontanmeldungen von potenziellen schwerwiegenden Risiken für die Nutzung von Myalept zusammen. Acht weitere Studien werden als Post-Marketing- Verpflichtungen angefordert.

    In klinischen Studien waren die Patienten mit Myalept behandelten Patienten beobachtet häufigsten Nebenwirkungen Niedriger Blutzucker ( Hypoglykämie ) Kopfschmerzen , Gewichtsabnahme , und Bauchschmerzen.

    Myalept wird von San Diego -basierte Amylin Pharmaceuticals , LLC vermarktet